Hoe verlopen medische trials/studies?

De meeste patiënten krijgen een standaardbehandeling, dat wil zeggen, een behandeling die voor een bepaalde soort kanker het meest gebruikelijk is. Daarvan is wetenschappelijk bewezen dat de behandeling kan helpen en waarvan de beste resultaten verwacht mogen worden. Alleen wetenschappelijk onderzoek bij patiënten kan aantonen of een nieuwe behandeling daadwerkelijk beter is dan de ‘standaard’ behandeling. Als de nieuwe behandeling inderdaad beter blijkt te zijn, wordt dat de nieuwe ‘standaard’ behandeling. Onderzoek naar een nieuw medicijn duurt gemiddeld 10 tot 15 jaar. Een studie begint in een laboratorium. Als men denkt een middel gevonden te hebben wordt het middel getest bij proefdieren om de eerste resultaten te bekijken. Wanneer het nieuwe middel werkt bij de dieren en de bijwerkingen niet te extreem zijn, kan het middel getest worden in de patiënt. Niet alle medicijnen die bij dieren een gunstig effect hebben, hebben hetzelfde effect bij mensen. Ook de bijwerkingen zijn meestal anders bij mensen. Een studie/trial bij mensen wordt verdeeld in drie fasen:

• Fase I onderzoek
  In deze fase wordt nagegaan hoe mensen de behandeling verdragen. Bij een kleine groep patiënten wordt uitgezocht welke hoeveelheid van het nieuwe middel door een patiënt wordt verdragen en met welke regelmaat het middel gegeven moet worden.

 

• Fase II onderzoek
  In deze fase wordt met een grotere groep patiënten gewerkt met dezelfde aandoening. Het doel is na te gaan of een nieuwe behandeling, of nieuwe combinatie van behandelingen, bij een bepaalde soort kanker werkt.

 

• Fase III onderzoek: single blind en double blind
  In deze fase wordt een al bestaande standaard behandeling vergeleken met de nieuwe behandeling, die uit fase II onderzoek hoopvol bleek te zijn. Nu worden grote groepen patiënten met een zelfde soort kanker, in hetzelfde stadium, met elkaar vergeleken. In een fase III onderzoek wordt geloot welke patiënt het nieuwe middel krijgt en welke patiënt met de ‘standaard’ behandeling verder gaat. Sommige onderzoeken werken met een zogenaamde ‘single’ blind loting, waarbij de patiënt niet weet welk middel hij krijgt en de arts wel weet welke patiënt het nieuwe middel krijgt. De meeste fase III onderzoeken werken met een ‘double’ blind loting, waarbij zowel patiënt als arts niet weten welke patiënt het nieuwe middel krijgt.

In een fase III studie is het belangrijk dat de patiënten die meedoen in beide groepen vergelijkbaar zijn, zodat je een betrouwbaar antwoord krijgt welke behandeling het beste resultaat biedt. Om een geheel objectief onderzoek te kunnen doen bepaalt een lotingsysteem (randomisatie) wie in welke groep terechtkomt. Zowel de patiënt als de specialist weten niet van tevoren welke behandeling de patiënt krijgt: de standaardbehandeling of de mogelijk nieuwe behandeling. De patiënt stemt dus in met deelname aan het onderzoek, maar mag niet kiezen welke behandeling hij krijgt.

Nieuwe standaard
Het nieuwe middel wordt pas een nieuwe standaardbehandeling als de behandeling beter is of wanneer de resultaten min of meer hetzelfde zijn, maar de nieuwe behandeling minder bijwerkingen geeft dan bij de reeds bestaande behandeling

Regelgeving bij studies/trials
Voordat een ziekenhuis een onderzoek mag starten met patiënten moet aan een aantal voorwaarden zijn voldaan. Deze voorwaarden zijn vastgelegd in de wet WMO (Wet Medisch-wetenschappelijk Onderzoek). Onderzoekers zijn verplicht het onderzoek vooraf te laten goedkeuren door de Medisch Ethische Toetsing Commissie van het ziekenhuis. Hiervoor maken zij een onderzoeksprotocol.

Onderzoeksprotocol
In het onderzoeksprotocol staan de toelatingscriteria: wie mogen er meedoen aan een onderzoek, bijvoorbeeld op basis van leeftijd, soort tumor, nierfunctie. Het kan gebeuren dat een nieuw middel toch gevaarlijk blijkt, zodat het niet verantwoord is om met het onderzoek verder te gaan. Maar het kan ook zijn dat een middel juist meer resultaat geeft dan men had verwacht. Dan wil men zo snel mogelijk dat medicijn bereikbaar maken voor alle patiënten met een bepaalde aandoening.

Gang van zaken voor de patiënt bij een nieuwe trial/studie
Een specialist stelt u een studie voor en geeft u schriftelijke informatie over het onderzoek door middel van een PIF, het Patiënten Informatie Formulier. Meedoen aan een onderzoek is altijd op vrijwillige basis. De specialist geeft een indicatie over de tijd en energie die een onderzoek met zich mee kan brengen. Als u mee wilt doen wordt er altijd een schriftelijk akkoord verlangd. Als u niet mee wilt doen met het onderzoek ontvangt u de gewoon de behandeling die voor uw aandoening standaard is.

Waar kan ik opzoeken of er trials/studies voor nieuwe behandelingen lopen?
Om te zien of en waar internationaal de trials lopen kunt u kijken op deze website
Trials voor NET of NEC in de kenniscentra voor neuro endocriene kanker

Folders over wetenschappelijk onderzoek algemeen
Brochure Overheid

 

juni 2020