zebra

 

home
Contact
trefwoorden
Google

 

Wat betekent Off Label en Compassionate Use
Wanneer mag een specialist op deze wijze medicatie voorschrijven

Off Label = voor een individuele patiënt
Als alle officiële behandelingen en trials zijn geprobeerd waarvoor een patiënt in aanmerking komt, maar het blijkt niet (meer) te werken, dan zijn er geen medicijnen meer over waarvan wetenschappelijk is bewezen dat deze werkzaam zijn voor NET of NEC. Een specialist in een kenniscentrum kan dan overwegen of er nog medicijnen zijn geregistreerd voor andere kankersoorten (bijvoorbeeld borst- of darmkanker) die misschien werkzaam zijn voor een individuele patiënt, zonder dat dit wetenschappelijk is bewezen. Dat is best ingewikkeld en een arts mag niet zomaar medicijnen off label voorschrijven.

Het moment dat een arts echt reden heeft om te denken dat een medicijn bij de individuele patiënt, wél zou kunnen werken, dan mag hij/zij dit pas voorschrijven als de patiënt uitgebreid is voorgelicht. Een arts moet dan eerst goed uitleggen: dat het medicijn nog niet bewezen effectief is voor NET of NEC, wat de bijwerkingen en de risico’s zijn, waarom hij/zij verwacht dat het medicijn mogelijk effectief is en wat er zou kunnen gebeuren als het niet goed afloopt. Zodra de arts en de patiënt dan toch samen besluiten dat het een goede optie is om te proberen, dan kan de arts na ‘informed consent’ (de patiënt moet er een handtekening voor zetten) de medicatie voorschrijven voor die individuele patiënt. Bij off label voorschrijven van medicatie gaat het alleen over individuele patiënten.

Het mag niet laagdrempelig gebeuren omdat het ook niet verstandig is. Want als er reden is om aan te nemen dat een bepaald medicijn werkzaam zou kunnen zijn voor NET of NEC, dan is het verstandiger om daar wetenschappelijk onderzoek (een trial) naar te doen om te bewijzen dat het écht werkt. Dat is de beste en de meest verantwoorde manier. De eerste stap moet daarom ook altijd zijn: welke trials lopen er op dit moment en komt deze patiënt daar voor in aanmerking? Het off label voorschrijven van medicijnen gebeurt pas in een laatste stadium.

Compassionate Use = voor een groep patiënten
Als er medicatie is waar een farmaceut onderzoek naar doet, of er loopt al een trial en men weet dat het medicijn in het registratieproces zit voor een bepaalde groep patiënten, dan is er een mogelijkheid voor het toepassen van de compassionate use regeling.
De officiële registratie in de EU van een medicijn voor een bepaalde behandeling kost namelijk veel tijd. En voordat er in de EU & Nederland toestemming voor is (en dus geregistreerd maar ook betaald zal worden) kan het soms zo zijn dat het medicijn voor een bepaalde patiëntencategorie al mag worden voorgeschreven. Dat noem je compassionate use. Maar dan moet het bedrijf dat het medicijn op de markt brengt een compassionate use regeling aanvragen. Dat mag dus niet zomaar. Als er een trial loopt die nog niet definitief is gepubliceerd, of een registratie die nog niet is afgerond, mag een medicijn niet voorgeschreven worden. Daarom is het voorschrijven van medicatie via een compassionate use regeling een kans, maar dan moet de medicatie beschikbaar zijn voor de hele groep patiënten en niet alleen voor een individuele patiënt, want dan spreek je over off label.

Professor Gerlof Valk, endocrinoloog UMC Utrecht, geeft uitleg in deze podcast

Meer informatie over wetenschappelijke studies (trials)

 

facebook YouTube Twitter